CGT

新澤西州皮斯卡特維2025年11月22日 /美通社/ — 全球領先的生命科學研發與生產服務商金斯瑞生物科技股份有限公司，成功舉辦了2025倫敦•金斯瑞生物科技全球產業論壇。這是該論壇第二次落地歐洲，也是自2020年首次亮相舊金山摩根大通醫療健康大會以來，金斯瑞連續舉辦的第八個全球產業論壇，彰顯出金斯瑞為行業搭建高質量交流平臺、推動細胞與基因治療（Cell & Gene Therapy, CGT）產業發展的堅定承諾。 本次論壇以「THE NEXT ERA OF CGT IS HERE」為主題，吸引了近400位來自全球的參會者，包括諾貝爾生理學或醫學獎獲得者Craig Mello博士在內的全球科學家、企業領袖及投資人共同圍繞CGT前沿議題：從ex vivo向in vivo的關鍵轉型、如何突破製造中的CMC難題，以及資本與協作如何重塑行業發展軌跡等展開深度討論，為CGT產業的加速發展提供了實用參考。 全球細胞基因治療領域學術界、投資界和企業界領軍人物齊聚論壇 論壇由金斯瑞集團歐洲區總裁吳盛博士主持。在論壇開幕致辭中，金斯瑞集團輪值CEO邵煒慧女士表示：「依託生命科學業務及子公司蓬勃生物，金斯瑞已提供從發現到商業化的CGT全流程解決方案，而聯營公司傳奇生物開發的CARVYKTI也已惠及全球超過9,000名患者，為眾多家庭帶來希望，彰顯了科學創新轉化為實際價值的力量。」 她指出，金斯瑞全球產業論壇始終致力於連線全球智慧，與學術界、產業界、監管機構、投資方以及CRO、CDMO等生態圈夥伴共同應對行業關鍵挑戰，把CGT的非凡潛力轉化為全球患者觸手可及的現實。 本屆論壇，諾貝爾生理學或醫學獎獲得者Craig Mello、賓夕法尼亞大學細胞免疫治療中心主任Carl June以及國際細胞與基因治療學會（ISCT）主席及董事會主席Miguel Forte發表了主旨演講。他們從科學、產業、臨床等視角出發，分享CGT最新技術突破與實踐經驗，為行業發展出謀劃策。 2006年，Craig Mello博士因發現「RNA幹擾（RNAi, RNA interference）機制」而榮獲諾貝爾生理學或醫學獎，他的研究奠定了現代核酸藥物與基因調控技術的基石。本次論壇，Craig Mello博士帶來了一場以「RNA幹擾：資訊烈焰中的分子火花」為主題的主旨演講。 他指出，RNAi療法高度可程式設計，僅需重新設定序列即可生成新的寡核甘酸，生產成本低廉，並能夠精準識別成熟mRNA，實現高度選擇性的基因表達調控。對比傳統小分子或生物藥，RNAi的可程式設計性也意味著「幾乎任何疾病靶點都能成為可治療對像」。 Mello介紹了siRNA靶向胎盤治療先兆子癇的案例。該藥物僅需皮下注射即可在數天內穩定母體血壓，使得「單劑量覆蓋整個孕晚期」成為可能。他強調，RNAi不僅可作為獨立療法，也可與細胞治療協同——例如在細胞輸注前後，短期調控關鍵基因，提高細胞功能或安全性。他認為，在未來絕大多數疾病領域，RNAi都會成為與CGT並列的重要技術路徑。 賓夕法尼亞大學細胞免疫治療中心主任Carl June教授，被譽為「CAR-T之父」，曾推動了全球首個CAR-T療法獲批上市。本次論壇，Carl June教授以影片形式分享了題為「CAR-T：現狀與未來」的主旨演講，全面回顧了CAR-T療法在血液腫瘤中的應用現狀及其在實體瘤中的研究進展。 他提到，二代CAR-T已在血液腫瘤中實現長期緩解，部分患者單次輸注後體內CAR-T細胞存活時間超過十年，而深入研究顯示，CAR-T在體內的永續性與訊號域以及患者體內的2型免疫水平密切相關，這為新一代CAR-T的設計提供了新的方向。 Carl June介紹了團隊開發的IL-18裝甲CAR-T，其在難治性淋巴瘤中帶來約80%的總體應答率，並顯著改善生存；IL-9裝甲CAR-T也展現出強勁協同效應，甚至在胰腺癌小鼠中實現完全治癒。他表示，如何讓CAR-T更有效進入實體瘤並保持持久活性仍是關鍵挑戰，而與溶瘤病毒的聯合策略正展現出希望，可明顯增強卵巢癌和轉移性胰腺癌患者的治療反應。 從罕見遺傳病到癌症與自身免疫性疾病，細胞與基因治療正一步步將「治癒」從夢想變為現實。今年論壇，橫跨學術、產業與監管三界的全能型領軍人物Miguel Forte發表了「穿越荒漠：細胞與基因治療的挑戰與信念之源」的主題演講。他強調，我們所做的一切都是為了患者，但在此之前必須做好科學研究與轉化，並建立成功的商業模式，從研發初期就應當考慮臨床應用、監管審批及市場策略，以確保患者最終受益。 面對安全性問題，Forte認為，每種療法都需要科學管理，而非否認安全風險。監管者對安全性也都保持現實態度，這是一個積極訊號。在他看來，理解價值、管理整個過程是關鍵。他呼籲業界對現實要有認知，在理性與熱情之間保持平衡，讓CGT不止於「可能」，而成為「可及」。 圍繞行業痛點與未來趨勢，本屆論壇還策劃了四場圓桌討論，涵蓋從技術創新到商業佈局的多個關鍵議題： 細胞治療的未來之路：多路徑創新與行業格局洞察 基因治療與mRNA療法 從實驗室到臨床：破解細胞與基因治療的CMC瓶頸 創新與投資，共築細胞與基因治療的未來 傳統體外CAR-T療法在血液腫瘤治療中的潛力有目共睹，但其生產週期長、工藝複雜、成本高昂，成為限制患者可及性和產業化推廣的主要瓶頸。為此，業界正積極探索新的解決路徑，其中in vivo CAR-T技術備受矚目——透過在患者體內直接完成T細胞的改造，有望顯著縮短製造週期、降低成本，並讓治療過程更加便捷和普惠。 在本屆以「細胞治療的未來之路：多路徑創新與行業格局洞察」為主題的圓桌討論中，全球知名生物醫藥創新媒體BioCentury生物製藥情報總監Stephen Hansen主持，與傳奇生物執行長黃穎博士、前強生首席科學官Paul Stoffels博士、西班牙罕見病生物醫學網路研究中心骨髓再生障礙部門負責人Paula Río博士、阿斯利康基因組工程部高階總監Marcello Maresca博士及以色列Sheba醫學中心高階生物治療中心主任Jonathan Esensten博士等業內領軍專家共同展開深度探討。 […]